Estudio de trasplante intratecal de células mononucleares de médula ósea en discapacidad intelectual

marzo 11, 2019
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Antecedentes: La fisiopatología subyacente en la discapacidad intelectual implica anomalías en la ramificación dendrítica y la conectividad de la red neuronal. Esto limita la capacidad del cerebro para procesar información. Conceptualmente, la terapia celular a través de sus propiedades neurorestorativas y neurorregenerativas puede contrarrestar estos mecanismos patogénicos y mejorar la conectividad neuronal. Esta red mejorada debe mostrarse como eficacia clínica en pacientes con discapacidad intelectual.

Métodos: Para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia celular en pacientes con discapacidad intelectual, realizamos un estudio abierto de prueba de concepto desde octubre de 2011 hasta diciembre de 2015. Los pacientes se dividieron en dos grupos: Grupo de intervención (n = 29) y Grupo de rehabilitación (n = 29). El grupo de intervención se sometió a un trasplante celular que consistió en la administración intratecal de células mononucleares autólogas de la médula ósea y la neurorrehabilitación estándar. El grupo de rehabilitación solo se sometió a neurorrehabilitación estándar.

Los resultados de los resultados sintomáticos se compararon entre los dos grupos. En el análisis del grupo de intervención, las medidas de resultado utilizadas fueron el cociente de inteligencia y la Medida de Independencia Funcional Wee (Wee-FIM). Para comparar los resultados previos a la intervención y posteriores a la intervención, se realizó un análisis estadístico utilizando la prueba de pares pareados de Wilcoxon para las puntuaciones Wee-FIM y la prueba de McNemar para las mejoras sintomáticas y el coeficiente intelectual. El efecto de la edad y la gravedad del trastorno se evaluaron según su impacto en el resultado de la intervención. La tomografía por emisión de positrones, tomografía computarizada (TEP-TAC), exploración cerebral se usó como una herramienta de monitoreo para estudiar los efectos de la intervención. Los eventos adversos fueron monitoreados por la seguridad de la terapia celular.

Resultados: En el análisis sintomático, se observaron mayores mejoras en el grupo de intervención en comparación con el grupo de rehabilitación. En el grupo de intervención, las mejoras sintomáticas, coeficiente intelectual y Wee-FIM fueron estadísticamente significativas. Se encontró un resultado significativamente mejor de la intervención en el grupo de edad pediátrica (<18 años) y en pacientes con una gravedad más leve de la discapacidad intelectual. La repetición de la PET-TC en tres pacientes del grupo de intervención mostró un metabolismo mejorado en la corteza frontal, parietal, tálamo, estructuras temporales mesiales y cerebelo. No se observaron eventos adversos importantes.

Conclusiones: El trasplante celular con neurorrehabilitación es seguro y eficaz para el tratamiento de los déficits cerebrales subyacentes en la identificación.

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