Terapia de Células Mononucleares Autólogas de la Médula Ósea para el Autismo: Un Estudio de Prueba de Concepto de Etiqueta Abierta

marzo 11, 2019
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La terapia celular es una modalidad terapéutica emergente con un gran potencial para el tratamiento del autismo. Los hallazgos recientes muestran que los principales mecanismos patogénicos subyacentes del autismo son la hipoperfusión y las alteraciones inmunitarias en el cerebro. Así, conceptualmente, la terapia celular que facilita los procesos contraactivos para mejorar la perfusión mediante la angiogénesis y el equilibrio de la inflamación mediante la regulación inmunitaria exhibiría efectos clínicos beneficiosos en pacientes con autismo. Este es un estudio abierto de prueba de concepto de trasplante intratecal de células mononucleares de médula ósea autóloga en 32 pacientes con autismo seguido de terapias multidisciplinares. A todos los pacientes se les dio seguimiento durante 26 meses (media 12.7). Las medidas de resultado utilizadas fueron las escalas ISAA, CGI y FIM / Wee-FIM. Tomografía de emisión de positrones Tomografía computarizada (PET-CT): escaneo de cambios objetivos registrados. De los 32 pacientes, un total de 29 (91%) pacientes mejoraron en las puntuaciones totales de ISAA y 20 pacientes (62%) mostraron una disminución de la gravedad en CGI-I. La diferencia entre las puntuaciones previas y posteriores fue estadísticamente significativa en la prueba de rangos con signo de pares combinados de Wilcoxon. En CGI-II el 96% de los pacientes mostraron una mejoría global. La eficacia se midió en el índice de eficacia CGI-III. Pocos eventos adversos que incluyeron convulsiones en tres pacientes se controlaron con medicamentos. Los resultados alentadores de este importante estudio clínico proporcionan direcciones futuras para la aplicación de la terapia celular en el autismo.

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